Prinses Beatrix heeft dinsdagochtend een bezoek gebracht aan het Erasmus MC in Rotterdam. De prinses ging daar onder meer in gesprek met onderzoekers en ook kreeg ze een rondleiding.
Beatrix sprak met onderzoekers van de ziekte van Pompe. Dit is een erfelijke spierziekte die “toenemende zwakte veroorzaakt” van verschillende spieren, meldt Stichting Ziekte van Pompe hierover. Beatrix bracht het bezoek in het kader van het Onderzoeksprogramma Gentherapie van het Prinses Beatrix Spierfonds, waarvan zij beschermvrouwe is.
Het onderzoeksteam werkt aan een vorm van gentherapie waarbij stamcellen uit beenmerg van patiënten wordt gehaald die een DNA-fout bevatten. Vervolgens wordt “het ontbrekende stukje DNA” met behulp van een virus “teruggezet”, omschrijft de Rijksvoorlichtingsdienst (RVD). De gezonde stamcellen die zijn gecreëerd worden weer teruggezet in het beenmerg. De methode is effectief in het lab en zal waarschijnlijk in de toekomst worden getest op proefpersonen.
Menselijke 3D-spier
Nadat de prinses de wetenschappers had ontmoet, kreeg zij een rondleiding door het onderzoeksinstituut. Daar aanschouwde de moeder van koning Willem-Alexander ook een menselijke modelspier op miniatuurformaat, die is gekoppeld aan een chip die de spierkracht hiervan kan meten. Zo kan “het verloop van een spierziekte beter in beeld worden gebracht” en een potentiële behandeling op de modelspier worden getest. Het team ontwikkelt ook een 3D-spier voor de ziekte van Pompe.
Het Spierfonds startte in 2020 met het gentherapieprogramma, dat als doel heeft om mensen met een erfelijke spierziekte een “eenmalige behandeling” te bieden met “langdurig resultaat”, aldus de RVD.
